Ensayos de fase 3

¿Qué son los ensayos de fase 3?

La fase 3 es la fase final de los ensayos clínicos para un nuevo fármaco experimental, que se inicia si los ensayos de la fase 2 muestran evidencia de eficacia. La fase 3 recopila datos de control aleatorios en un tamaño de muestra mayor que en la fase 2 y se centra tanto en la eficacia como en la seguridad. Como ensayo de control aleatorio, algunos participantes de la Fase 3 recibirán un placebo y no el fármaco del estudio.

El Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos, o CDER, una división de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA), supervisa estos ensayos clínicos.

Comprensión de las pruebas de la fase 3

Los ensayos de fase 3 se utilizan para obtener información adicional sobre la eficacia y seguridad del nuevo fármaco para evaluar el beneficio frente al riesgo de la terapia y para utilizar esta información en el etiquetado del fármaco, si está aprobado por la FDA. Estos ensayos son estudios a gran escala que involucran la participación de varios cientos a varios miles de pacientes en múltiples ubicaciones de estudio. La duración promedio de los ensayos de Fase 3 varía de un año a cuatro años, y solo entre el 25 y el 30 por ciento de los medicamentos probados logran superar esta etapa final de prueba.

Los ensayos de fase 3 son ensayos controlados aleatorios (ECA), lo que significa que los participantes del ensayo se asignan al azar para recibir el fármaco experimental, un placebo u otra terapia que sea el estándar actual. Los ensayos también son a doble ciego, lo que significa que ni el investigador ni el participante saben lo que ha recibido este último.

Como es el caso de los ensayos de Fase 1 y Fase 2, el CDER puede imponer una suspensión clínica en los ensayos de Fase 3 si un estudio no es seguro o si el diseño del ensayo no cumple con sus objetivos. Los ensayos de fase 3 involucran a miles de participantes para descubrir posibles efectos secundarios que pueden afectar solo a un pequeño número de personas y, por lo tanto, pueden haberse pasado por alto en los ensayos de fase 2 más pequeños.

Costos de prueba de la fase 3

Los ensayos de fase 3 son muy costosos y pueden representar hasta el 40 por ciento de los gastos de I + D de una empresa. Un estudio de 2016 realizado por Eastern Research Group, Inc., para el Departamento de Salud y Servicios Humanos de EE. UU., Encontró que el costo promedio de un estudio de Fase 3 osciló entre $ 11,5 millones y $ 52,9 millones. Un estudio de 2018 estimó un costo medio de 19 millones de dólares para los ensayos de fase 3. El estudio, realizado por investigadores del Instituto de Medicina John Hopkins, encontró que los ensayos clínicos cuestan una mediana de $ 41,117 por paciente y $ 3,562 por visita de paciente. Los investigadores también escribieron que los costos de tales ensayos varían ampliamente según el medicamento.»Estos datos sugieren que se realizan ensayos de alto costo, pero por lo general cuando los efectos del fármaco son pequeños o un fármaco conocido ya proporciona un beneficio clínico. Por otro lado, los ensayos fundamentales para nuevos fármacos con beneficios clínicos sustanciales se pueden realizar a un costo menor», concluido.

Las empresas dedicadas al desarrollo de fármacos ven los elevados costos asociados con los ensayos de fase 3 como un gasto necesario, ya que las probabilidades de obtener la aprobación de comercialización de la FDA para un nuevo fármaco aumentan significativamente tras la finalización satisfactoria de los ensayos de fase 3.

Precios altos de medicamentos

Un estudio de 2012 del Instituto de Investigación de Políticas de Manhattan señala que el gasto creciente de los ensayos de Fase 3 es el principal impulsor del costo vertiginoso del desarrollo de nuevos medicamentos. El estudio señala que los ensayos de Fase 3 representan el 40 por ciento de los gastos totales de I + D de una empresa, lo que incluye los gastos de numerosos candidatos a fármacos que no superan los estudios de Fase 1 o Fase 2.

Un informe de 2014 de Eastern Research Group, Inc., para el Departamento de Salud y Servicios Humanos de EE. UU., Citó una tendencia creciente entre los fabricantes de medicamentos a llevar sus operaciones de prueba e investigación a países fuera de EE. UU., Ya que los costos de prueba en países como China e India puede ser significativamente menor.

Proceso de aprobación de medicamentos

El análisis estadístico es un componente clave de la evaluación de los resultados de un ensayo clínico para determinar si el tratamiento fue efectivo o si los resultados fueron tan probables como un resultado aleatorio. A pesar de las pruebas exhaustivas, puede resultar difícil determinar la eficacia de un fármaco. Si bien los ensayos clínicos pueden demostrar que un medicamento funciona o no, no necesariamente indican las razones. Otra deficiencia de los ensayos clínicos es que los sujetos de prueba pueden estar más sanos que los pacientes que realmente usarían el tratamiento que se está probando.

Una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) es el paso final formal que da el patrocinador de un medicamento, que implica solicitar a la FDA la aprobación requerida para comercializar un nuevo medicamento en los EE. UU. en estudios en animales y humanos, la farmacología, toxicología y dosificación del medicamento, y el proceso para fabricarlo. Una vez que un medicamento alcanza la etapa de NDA, la probabilidad de que reciba la aprobación de la FDA y se comercialice en los EE. UU. Supera el 80 por ciento.6 La presentación de un NDA generalmente no da como resultado un aumento sustancial en el precio de las acciones de una empresa patrocinadora que cotiza en bolsa, ya que es probable que la mayor parte de la apreciación de las acciones se haya producido a medida que el fármaco en investigación avanzó a través de las fases sucesivas de ensayos clínicos anteriores.