Ensayos clínicos
Ensayos clínicos: una descripción general
Los ensayos clínicos son estudios científicos de la seguridad y eficacia de un nuevo fármaco médico u otro tratamiento, realizados en voluntarios humanos.
En los EE. UU., Los resultados de los estudios son un componente clave de la solicitud de una empresa farmacéutica o de biotecnología para obtener la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos ( FDA ) para introducir el medicamento en el mercado.
Conclusiones clave
- Los ensayos clínicos, que se llevan a cabo en tres fases, son un componente clave del proceso de aprobación de medicamentos.
- Los ensayos clínicos determinan si un nuevo tratamiento es seguro y eficaz para su uso en seres humanos.
- Solo alrededor del 5% de todos los tratamientos nuevos superan los tres obstáculos, lo que hace que las acciones de biotecnología y medicamentos sean altamente riesgosas pero también potencialmente muy gratificantes para los inversores.
Ensayos clínicos en profundidad
Se realizan ensayos clínicos para evaluar medicamentos, dispositivos y procedimientos. Los estudios son evidencia de que un tratamiento es útil o dañino, y que es más efectivo o menos efectivo que un tratamiento existente o un placebo.
Los medicamentos normalmente se someten a tres fases de ensayos clínicos. En la primera fase, el método de administración, la dosis y la seguridad de un medicamento se prueban en un pequeño grupo de personas. La segunda fase utiliza un grupo de prueba más grande. La mayoría de los tratamientos fallan en una de estas fases.
Hay varios tipos de ensayos clínicos. Un ensayo de un solo brazo no tiene un grupo de comparación. Un ensayo controlado aleatorio (ECA) tiene dos grupos de pacientes, cada uno de los cuales puede recibir el tratamiento de prueba o un placebo inofensivo. Dependiendo del diseño del ensayo, la asignación del fármaco frente al control puede no ser 50/50, a menudo con el fármaco real que se administra a hasta dos tercios de los participantes del ensayo, especialmente en fases posteriores.
Si se trata de un ensayo doble ciego, ni los pacientes ni los médicos saben qué grupo es cuál hasta que finaliza el estudio. Este tipo de estudio está diseñado para eliminar el sesgo tanto en el paciente como en el observador, y la asignación aleatoria de fármaco frente a placebo se realiza mediante un programa informático.
Ensayos de fase 1
La fase 1 es la introducción inicial de un fármaco o terapia experimental en seres humanos. Esta fase es el primer paso en el proceso de investigación clínica involucrado en la prueba de fármacos nuevos o experimentales. El objetivo principal de los estudios de fase 1 es establecer los efectos secundarios del nuevo fármaco , así como su acción metabólica y farmacológica. Esto se logra administrando dosis crecientes del fármaco experimental a los participantes del ensayo. Posteriormente, los investigadores realizan investigaciones y análisis detallados sobre varios aspectos del fármaco, incluida la respuesta del cuerpo, el método de absorción, cómo se metaboliza y excreta, y los niveles de dosificación seguros.
Ensayos de fase 2
La fase 2 es la segunda fase de ensayos clínicos o estudios para un nuevo fármaco experimental, en el que el foco del fármaco está en su eficacia. Los ensayos de fase 2 generalmente involucran a cientos de pacientes que tienen la enfermedad o condición que el candidato a fármaco busca tratar. El objetivo principal de los ensayos de fase 2 es obtener datos sobre si el fármaco realmente funciona en el tratamiento de una enfermedad o indicación, lo que generalmente se logra a través de ensayos controlados que se monitorean de cerca, mientras que la seguridad y los efectos secundarios también continúan siendo estudiados.
Ensayos de fase 3
Si un fármaco u otro tratamiento alcanza la fase 3 del ensayo, se probará en un grupo más grande. Los ensayos de fase 3 se utilizan para obtener información adicional sobre la eficacia y seguridad del nuevo fármaco para evaluar el beneficio frente al riesgo de la terapia y para utilizar esta información en el etiquetado del fármaco, si está aprobado por la FDA. Estos ensayos son estudios a gran escala que involucran la participación de varios cientos a varios miles de pacientes en múltiples ubicaciones de estudio. La duración promedio de los ensayos de Fase 3 varía de un año a cuatro años, y solo entre el 25 y el 30 por ciento de los medicamentos probados logran superar esta etapa final de prueba.
El punto de vista del inversor
Solo alrededor del cinco por ciento de todos los medicamentos que se desarrollan pasan las tres fases de los ensayos clínicos y finalmente se aprueban para la venta.
Los inversores en acciones farmacéuticas y biotecnológicas siguen de cerca los ensayos de medicamentos. Esta no es una opción de inversión para los pusilánimes, ya que una sola falla podría retrasar un tratamiento prometedor durante años o para siempre. Si un medicamento tiene éxito, puede ser de gran ayuda para la empresa y sus inversores. Si un fármaco falla en cualquier etapa del proceso de ensayos clínicos, puede hundir un stock. Como resultado, las existencias de medicamentos pueden ser bastante volátiles y estar impulsadas por los titulares.
El proceso de aprobación de medicamentos
El análisis estadístico es un componente clave para evaluar los resultados de un ensayo clínico. La pregunta principal es si se demostró que el tratamiento es más eficaz que un resultado aleatorio.
Eso puede ser difícil de determinar. Los sujetos de prueba generalmente pueden ser más saludables o menos saludables que los pacientes que realmente usarían el tratamiento que se está probando. Es por eso que se prefiere un grupo de prueba más grande a uno pequeño.
El proceso de aprobación de la FDA
Si un medicamento tiene éxito en los ensayos en los Estados Unidos, se envía una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) a la FDA. Este es el paso final formal dado por el patrocinador de un medicamento y busca la aprobación para comercializar el nuevo medicamento en los EE. UU. Un NDA es un documento completo con 15 secciones que incluyen datos y análisis sobre estudios en animales y humanos, la farmacología, toxicología y dosificación del medicamento., y el proceso utilizado para fabricarlo.
Una vez que un medicamento alcanza la etapa NDA, la probabilidad de que reciba la aprobación de la FDA y se comercialice en los EE. UU. Supera el 80%.
La presentación de una NDA generalmente no da como resultado un aumento sustancial en el precio de las acciones de una empresa patrocinadora que cotiza en bolsa. Es probable que la mayor parte de las especulaciones sobre el nuevo tratamiento prometedor ya se haya producido a medida que avanzaba por las sucesivas fases de sus ensayos clínicos.
Una solicitud abreviada de nuevos medicamentos (ANDA) es una solicitud por escrito a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) para fabricar y comercializar un medicamento genérico en los Estados Unidos. Las solicitudes de nuevos medicamentos abreviadas están «abreviadas» ya que no requieren que el solicitante lleve a cabo ensayos clínicos y requieren menos información que una solicitud de nuevos medicamentos.