Droga nueva

¿Qué es un fármaco nuevo?

Un nuevo fármaco es un medicamento o terapia que no se ha utilizado antes en la práctica clínica para tratar una enfermedad o afección. Una empresa farmacéutica desarrolla un nuevo fármaco y debe someterse a varios ensayos clínicos para probar su eficacia y seguridad. Antes de que se comercialice en los EE. UU., Primero debe obtener la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA).

Comprensión de un nuevo fármaco

Un nuevo medicamento puede ser un compuesto nuevo e innovador que la FDA clasifica como una nueva entidad molecular, o puede estar relacionado con un producto previamente aprobado. Obtener la aprobación de la FDA para un medicamento es un proceso de varios pasos que lleva años y millones de dólares.

La FDA define un nuevo medicamento como diferente de un medicamento cuando no es aceptado por la comunidad científica como uno que es «seguro y eficaz para su uso en las condiciones prescritas, recomendadas o sugeridas en la etiqueta».

Cómo se aprueba un nuevo medicamento

El proceso de comercialización de un nuevo medicamento implica los siguientes pasos:

• Desarrollo de un nuevo compuesto farmacológico
• Pruebas en animales de toxicidad, para garantizar que el compuesto sea seguro para los humanos.
• Solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND)
• Ensayos o estudios clínicos de fase 1, donde el énfasis está en la seguridad y los efectos secundarios del medicamento.
• Ensayos clínicos de fase 2, donde la atención se centra en la eficacia del fármaco propuesto
• Ensayos clínicos de fase 3, que son ensayos muy grandes de varias etapas que recopilan más información sobre la seguridad y eficacia del medicamento.
• Solicitud de nuevo fármaco (NDA) a la FDA, que es un documento completo que contiene toda la información anterior.
• Revisión de NDA por la FDA
• Revisión de etiquetado de medicamentos e inspección de instalaciones por parte de la FDA
• Aprobación (o rechazo) de medicamentos por parte de la FDA

El Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) de la FDA es el organismo específico dentro de la FDA que es responsable de revisar el proceso de desarrollo de nuevos medicamentos. El CDER tiene un conocimiento profundo de la ciencia utilizada para crear nuevos productos, procesos de prueba, procedimientos de fabricación y las enfermedades y afecciones que se buscan tratar con nuevos productos. El CDER proporciona el asesoramiento científico y normativo necesario para introducir nuevos productos en el mercado.

Un nuevo candidato a fármaco puede fallar en cualquier paso del proceso. Los ensayos clínicos están destinados a establecer inequívocamente que el fármaco es seguro y eficaz en el tratamiento de la indicación específica. Sin embargo, se pueden emplear versiones aceleradas del proceso de aprobación en ciertos casos, como el desarrollo de un nuevo fármaco prometedor que puede tratar una enfermedad poco común o potencialmente mortal.

La FDA ha hecho recientemente esfuerzos para aumentar su tasa de aprobaciones de medicamentos. Al 23 de diciembre de 2020, la FDA aprobó 53 nuevos medicamentos para el año. La agencia aprobó 48 nuevos fármacos en 2019. En 2018, la cifra era 59 y era 46 en 2017.6 Estas cifras se comparan favorablemente con los 22 nuevos fármacos aprobados en 2016. De 2000 a 2010, se aprobaron un promedio de 23 nuevas entidades moleculares (ENM) por año, que crecieron a 35 en 2011, y de 2011 a 2018 se aprobaron un promedio de 59 ENM por año.

Ejemplo del mundo real

Con un costo promedio de 2,1 millones de dólares por paciente, Zolgensma es elfármacomás caro que haya aprobado la FDA. Fabricado por una empresa propiedad del gigante farmacéutico suizoNovartis, Zolgensma trata la atrofia muscular espinal (AME), un trastorno genético que destruye los músculos nerviosos. Solo otro medicamento en el mercado, Spinraza, trata la misma condición.

La reunión previa a la investigación de nuevos medicamentos (IND), que asegura que el desarrollo futuro y los ensayos preclínicos serán aceptables para la FDA para Zolgensma, se llevó a cabo en 2011. El medicamento se colocó en una designación de vía rápida que está reservada para medicamentos que cumplen una necesidad médica insatisfecha en 2013. También se le otorgó ladesignación de los créditos fiscales para los ensayos clínicos de enfermedades raras. Una vez que se completaron los ensayos clínicos y se completaron las actualizaciones del medicamento, el medicamento finalmente se aprobó en junio de 2019.

Los altos precios de Zolgensma son un reflejo de sus costos de investigación y desarrollo (I + D) y la economía de mercado. La AME es una afección poco común y se realizaron ensayos clínicos para personas seleccionadas. Dado que el trastorno genético tratado por Zolgensma es poco común, el precio del medicamento debe ser suficiente para financiar los costos operativos y de investigación futuros.