Fase 1

¿Qué es la Fase 1?

La fase 1 es la introducción inicial de un fármaco o terapia experimental en seres humanos. Esta fase es el primer paso en el proceso de investigación clínica involucrado en la prueba de fármacos nuevos o experimentales. El Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER), una división de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA), supervisa estos ensayos clínicos.

Comprendiendo la Fase 1

Los estudios clínicos de fase 1 o los ensayos clínicos se centran en el aspecto de seguridad de un nuevo fármaco, más que en su eficacia en el tratamiento de una enfermedad. Los ensayos de fase 1 generalmente involucran de 20 a 100 personas, una combinación de voluntarios y pacientes sanos, o personas con la condición para la que el medicamento está destinado a curar o proporcionar terapia. Por ejemplo, si el nuevo medicamento está destinado a tratar una forma de cáncer, la investigación involucrará a pacientes con ese tipo de cáncer.

El objetivo principal de los estudios de fase 1 es establecer los efectos secundarios del nuevo fármaco, así como su acción metabólica y farmacológica. Esto se logra administrando dosis crecientes del fármaco experimental a los participantes del ensayo. Posteriormente, los investigadores realizan investigaciones y análisis detallados sobre varios aspectos del fármaco, incluida la respuesta del cuerpo, el método de absorción, cómo se metaboliza y excreta, y los niveles de dosificación seguros.

En una investigación publicada en 2016, el Eastern Research Group estimó que los ensayos de fase 1 cuestan entre $ 1.4 millones y $ 6.6 millones. El determinante más importante de los costes fue el área terapéutica de estudio. Por ejemplo, el límite inferior de las estimaciones de rango del estudio fue para el dolor y la anestesia, mientras que el límite superior de sus estimaciones de rango fue para la inmunomodulación.

Fase 1 y el proceso de ensayo clínico

El ensayo o estudio clínico de fase 1 es la primera fase del largo y agotador proceso de aprobación de medicamentos. Si bien el objetivo principal de los estudios de fase 1 es establecer el perfil de seguridad del fármaco en investigación, estos estudios también permiten recopilar información vital sobre los efectos y la química del fármaco. Esta información se puede utilizar para facilitar el diseño de estudios de fase 2 bien controlados y científicamente válidos, el siguiente paso en el proceso de desarrollo de fármacos.

La evidencia de la efectividad temprana en los ensayos de fase 1, si bien es una rareza relativa, sería una ventaja y puede resultar en una apreciación significativa del preciode las acciones de la compañía que desarrolla el medicamento. En la mayoría de los casos, sin embargo, el efecto de una prueba de fase 1 exitosa sobre fase 2, solo entre el 10% y el 15% de los fármacos candidatos de la fase 1 llegan al mercado.

El CDER puede detener los estudios de fase 1 al principio o incluso después de que los ensayos hayan comenzado, por razones de seguridad o porque el patrocinador no reveló ciertos riesgos del fármaco candidato a los investigadores.

Durante la fase 1, los investigadores intentan saber qué tan efectivo es el medicamento en formatos específicos y determinar las mejores dosis. Esta información les es útil para luego formular los ensayos para la fase 2.

La fase 2 del proceso del ensayo clínico se centra en la eficacia del fármaco. Los ensayos de fase 3 se utilizan para comparar el tratamiento del nuevo fármaco con el tratamiento establecido actualmente del problema médico. La fase 4 se centra en probar los efectos del fármaco en la población después de que haya sido aprobado por la FDA. Todas las fases de un ensayo clínico solo comienzan después de la extensa fase de investigación y desarrollo (I + D) de las empresas farmacéuticas, que puede ser larga y costosa.