Fase 2

¿Qué es la Fase 2?

La fase 2 es la segunda fase de ensayos clínicos o estudios para un nuevo fármaco experimental. El enfoque de los ensayos en esta fase está en su efectividad. El Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos, o CDER, una división de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU., Supervisa estos ensayos clínicos.

Los ensayos de fase 2 generalmente involucran a cientos de pacientes que tienen la enfermedad o afección que el candidato a fármaco busca tratar. El objetivo principal de los ensayos de fase 2 es obtener datos sobre si el fármaco realmente funciona en el tratamiento de una enfermedad o indicación, lo que generalmente se logra a través de ensayos controlados que se monitorean de cerca, mientras que la seguridad y los efectos secundarios también continúan siendo estudiados.

Comprendiendo la Fase 2

Los estudios de fase 2 también tienen como objetivo establecer la dosis más eficaz para el fármaco y el método de administración óptimo. Los ensayos de fase 2 suelen constituir el mayor obstáculo en el desarrollo de un nuevo fármaco.

Los ensayos de fase 2 generalmente se construyen como estudios doble ciego, aleatorizados y controlados con placebo. Esto significa que algunos de los pacientes inscritos en el estudio recibirán el fármaco candidato, mientras que otros recibirán un placebo o un fármaco diferente. La asignación se realiza de forma aleatoria y ni el participante ni el investigador clínico saben si el participante recibirá el fármaco o el placebo. Esta aleatoriedad y anonimato se aplican rigurosamente para evitar sesgos en los estudios.

Un artículo de 2016 de investigadores estimó que los costos para realizar ensayos de Fase 2 oscilaron entre $ 7 millones para enfermedades cardiovasculares y $ 19,6 millones para hematología. Los tres rubros principales que contribuyeron a la cifra general fueron los costos de procedimientos clínicos, los costos de personal administrativo y los costos de monitoreo del sitio.

Tasa de éxito e impacto en las acciones de las pruebas de la fase 2

Los ensayos de fase 2 se consideran exitosos cuando el análisis de los datos de los participantes inscritos revela que el fármaco experimental funciona en el tratamiento de la enfermedad o indicación. Los pacientes que han recibido el fármaco experimental deberían tener mejores resultados clínicos sobre una base estadísticamente significativa que aquellos que recibieron el placebo o el fármaco alternativo. Si los ensayos de fase 2 tienen éxito, el fármaco pasa a los estudios de fase 3.

Los estudios de fase 2 solo comienzan si los estudios de fase 1 no revelan una toxicidad excesivamente alta u otros riesgos de seguridad del fármaco experimental. Si bien alrededor del 30% de los medicamentos en los estudios de Fase 1 no avanzan a la etapa de Fase 2 porque no son lo suficientemente seguros, las probabilidades de que un medicamento progrese de los ensayos de Fase 2 a Fase 3 son aún menores; aproximadamente dos tercios no lo hacen. eso.

Debido a la tasa relativamente baja de éxito en la etapa de la Fase 2, la reacción del mercado a un resultado exitoso de la Fase 2 generalmente se ve recompensada con una apreciación significativa del precio de las acciones para la compañía que desarrolla el medicamento. El grado de apreciación de las acciones depende de una serie de factores, incluido el entorno predominante para las acciones en general y las acciones de atención médica en particular, la enfermedad o indicación que el medicamento pretende tratar, la solidez de los resultados de la Fase 2 y el movimiento de precios en las acciones. antes de la publicación de los resultados de la Fase 2.

Ejemplo de ensayos de fase 2

En diciembre de 2019, el precio de las acciones de Protagonist Therapeutics aumentó más del 70% después de anunciar resultados preliminares exitosos para los ensayos de fase 2 de PTG-300, un fármaco utilizado para tratar la sobrecarga de hierro en los trastornos sanguíneos. Los ensayos se realizaron en pacientes con beta -talasemia, una condición caracterizada por niveles elevados de hierro en la sangre. Los inversionistas estaban entusiasmados con los resultados porque indicaban un mercado potencial para el medicamento y sugirieron la posibilidad de encontrar una dosis adecuada necesaria para regular los niveles de hierro.3