Solicitud de nuevo fármaco (NDA)
¿Qué es una solicitud de nuevo medicamento (NDA)?
Una nueva solicitud de medicamento (NDA) es un documento completo que debe enviarse a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU . (FDA) para solicitar la aprobación para comercializar un nuevo medicamento en los Estados Unidos.
Los medicamentos para los que se envían NDA ya habrán pasado por varios ensayos clínicos. Como tal, los medicamentos que llegan a la fase NDA generalmente tienen una alta probabilidad de obtener la aprobación de la FDA.
Conclusiones clave
- La NDA es una solicitud que las compañías farmacéuticas deben presentar para solicitar la aprobación regulatoria de nuevos medicamentos a la FDA.
- La solicitud debe incluir evidencia detallada de una serie de ensayos clínicos, cada uno de los cuales implica estándares crecientes de evidencia científica.
- Aunque la mayoría de las NDA están aprobadas por la FDA, es extremadamente difícil desarrollar un medicamento hasta el punto en que se pueda presentar una NDA.
Cómo funcionan las nuevas solicitudes de medicamentos
La presentación de una NDA representa un hito importante en la vida de un nuevo medicamento y los inversores la siguen de cerca. Una vez que se ha presentado la NDA, la probabilidad de que ese medicamento reciba la aprobación de la FDA suele ser muy alta. En consecuencia, las empresas que presentan NDA a menudo ven cómo se aprecian los precios de sus acciones incluso antes de obtener la respuesta de la FDA.
Sin embargo, llegar a la etapa de NDA no es nada fácil. Cada documento de NDA debe contener 15 secciones que contengan evidencia experimental detallada (incluidos estudios en animales y humanos). El documento debe demostrar ampliamente la farmacología, la toxicología y los requisitos de dosificación del fármaco propuesto, así como el proceso previsto para la fabricación del fármaco.
La NDA ha formado la base para regular y controlar nuevos medicamentos en los Estados Unidos desde la aprobación de la Ley de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos (FD&C) en 1938. Desde entonces, varias enmiendas a la FD&C han aumentado gradualmente los estándares de evidencia. necesario para obtener la aprobación.
Una consecuencia de estos estándares más estrictos es que el proceso de aprobación puede llevar mucho tiempo. El objetivo del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) de la FDA es revisar y actuar en al menos el 90% de los NDA para los medicamentos estándar dentro de los 10 meses posteriores a la recepción de las solicitudes y seis meses para los medicamentos prioritarios. Por supuesto, la línea de tiempo completa para el desarrollo de fármacos con frecuencia se extenderá a una década o más.
Ventajas y desventajas de la aplicación de un nuevo fármaco
El proceso de presentación de NDA es solo una fase de un proceso de varios pasos que las compañías farmacéuticas deben navegar para llevar con éxito un nuevo medicamento al mercado. Desde la perspectiva de la FDA, este proceso riguroso es necesario para proteger al público de medicamentos dañinos o engañosos.
Por otro lado, muchos han argumentado que el proceso de aprobación de nuevos medicamentos es excesivamente oneroso, plantea una barrera a la innovación y genera una presión al alza sobre los precios de los medicamentos.
Ejemplo de una nueva solicitud de medicamento (NDA)
Supongamos que XYZ Pharma es una empresa farmacéutica en etapa inicial que ha presentado recientemente su primer NDA. Antes de llegar a esta etapa, XYZ invirtió varios años, y decenas de millones de capital invertido, en una serie de ensayos clínicos en animales y seres humanos. Los resultados de estos ensayos se encuentran entre la información más crítica contenida en su NDA y serán fundamentales para la decisión de la FDA sobre si aprobar o no su nuevo producto.
Estos ensayos clínicos progresaron en cuatro fases. Las primeras tres fases debían completarse antes de que se emitiera el NDA, mientras que la cuarta y última etapa implica el monitoreo continuo de la efectividad del medicamento después de que el producto haya sido aprobado para la venta.
Con cada fase de los juicios, el nivel de evidencia requerido aumenta en relación con la fase anterior. De importancia crítica es la tercera fase, en la que se requirió que XYZ realizara experimentos doble ciego controlados con placebo que involucraban a varios cientos de personas.
Hasta ahora, XYZ ha obtenido resultados favorables en cada una de las tres primeras fases. En respuesta, el precio de las acciones de XYZ ha aumentado sustancialmente y la compañía ahora está lista para presentar su NDA. Aunque la mayoría de los inversores creen que se aprobará la solicitud, existe una posibilidad razonable de que se rechace la NDA. Si esto ocurre, es probable que el precio de las acciones de XYZ disminuya rápidamente.