Estado de fármaco huérfano
¿Qué es el estado de fármaco huérfano?
El estatus de medicamento huérfano brinda a las empresas que investigan curas para enfermedades raras una ventana de siete años de reducción de impuestos y el derecho exclusivo a desarrollar una cura para una afección específica. El estatus de medicamento huérfano se puede otorgar para medicamentos nuevos, medicamentos ya aprobados o medicamentos que ya están en el mercado. Sin embargo, si el fármaco ya está aprobado, el patrocinador debe presentar una hipótesis plausible sobre cómo el fármaco es clínicamente superior a fármacos anteriores o fármacos no desarrollados.
Conclusiones clave
- El estatus de medicamento huérfano otorga a las empresas derechos exclusivos de comercialización y desarrollo junto con otros beneficios para recuperar los costos de investigación y desarrollo de medicamentos para tratar enfermedades raras.
- La Ley de Medicamentos Huérfanos se diseñó para alentar a las empresas a desarrollar medicamentos para enfermedades raras.
- La FDA puede revocar el estatus de medicamento huérfano.
- Sin embargo, las compañías farmacéuticas prefieren tratar enfermedades y afecciones menos costosas en lugar de las costosas y raras.
Comprensión del estado de los medicamentos huérfanos
En 1982, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) reconoció la falta de incentivos para que las compañías farmacéuticas desarrollen curas para enfermedades raras. De esta constatación, nació la Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983. El plan era atacar las enfermedades que afectan a menos de 200.000 personas en los EE. UU.
La Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos (OOPD) alentó a las empresas a ejercer los derechos previstos en la Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983. La OOPD desarrolla y otorga subvenciones para empresas, biólogos, médicos e investigadores que deseen desarrollar productos y medicamentos para tratar estas enfermedades raras.. La ley se refiere a estos grupos de personas como patrocinadores.
La Ley de Medicamentos Huérfanos se enmendó en 1985 y 1990 para incluir productos distintos de los medicamentos, como productos biológicos, dispositivos médicos y alimentos medicinales (principalmente alimentos prenatales).
Consideraciones Especiales
Es bien sabido que las empresas farmacéuticas son negocios primero y curanderos en segundo lugar. Las compañías farmacéuticas desembolsar mil millones de dólares anuales para la I + D. Por ejemplo, Pfizer (PFE) obtuvo 53,647 mil millones en ingresos en 2018. El gasto en I + D fue de aproximadamente 8 mil millones en el año. Eso equivale al 14,9% de los ingresos gastados exclusivamente en I + D.
El desarrollo de nuevos medicamentos también es un negocio arriesgado si una empresa no recibe una patente. También existe una dura competencia de las falsificaciones y los medicamentos genéricos o similares. Muchas empresas van donde es relativamente fácil ganar dinero.
Ventajas y desventajas del estatus de medicamento huérfano
Además de los derechos exclusivos y los créditos fiscales para la investigación, la FDA ayudará con asistencia técnica para las solicitudes de medicamentos huérfanos, posibles reducciones en la aprobación del período de espera y descuentos en las tarifas de registro. El estado también ofrece un crédito fiscal del 50% sobre el costo de los ensayos clínicos.
El estatus de medicamento huérfano no está diseñado para que los patrocinadores recuperen todos los costos del desarrollo de medicamentos, sino más bien como un mecanismo de reducción de costos y racionalización regulatoria. La FDA puede revocar fácilmente las designaciones de medicamentos huérfanos. Las razones comunes incluyen: cualquier declaración falsa o información omitida en su solicitud de designación, o si la FDA cree que la enfermedad o afección afectará a más de 200,000 personas en el futuro.
El desarrollo de medicamentos para tratar una gran cantidad de enfermedades en el mundo es una línea de negocio que puede generar grandes fortunas. Sin embargo, en el sector farmacéutico, las mayores fortunas se hacen a menudo desarrollando medicamentos que se convierten en el estándar para curar enfermedades comunes. Desde una perspectiva empresarial, tener un mercado grande asegura que una empresa pueda recuperar rápidamente el costo de desarrollo, obteniendo la mayor ganancia posible.